350万美元！天价药王“易主”
来源：未知 点击量： 时间：2022-11-25
11月22日，美国食品和药品管理局（FDA）批准了全球首个B型血友病基因疗法Hemgenix。这款药物在给患者带来治疗希望的同时，每剂高达350万美元（约合人民币2500万元）的定价令人难以企及，并且再一次刷新了“全球最贵药物”纪录。
注射1次，出血次数减少54%
这款名为Hemgenix的基因药物是澳大利亚制药公司CSL Behring开发，用于治疗中重度至重度B型血友病。2020年，CSL Behring公司以4.5亿美元的价格从UniQure公司收购全球专利版权，并将这种基因疗法商业化。不过，药物本身仍会在UniQure位于马萨诸塞州的设施中生产。
根据UniQure和CSL的协议，UniQure还将获得高达15亿美元的里程牌付款和特许权使用费。
B型血友病是一种遗传性出血疾病，目前全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响。按照uniQure早些时候的估计，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病患者则是前者的5倍。这种疾病是由一种基因突变引起，它阻碍了身体制造IX因子的能力，而凝固因子IX是产生血块以阻止出血所需的蛋白质。
B型血友病的症状可能包括受伤、手术或牙科手术后的长时间或大量出血。在严重的情况下，出血发作可能在没有明确原因的情况下自动发生。长时间的出血发作可能导致严重的并发症，如出血进入关节、肌肉或内部器官，甚至包括大脑。
据悉，目前临床上针对血友病的治疗，大多会采用预防性输注凝血因子的方法，重型血友病人一般一个星期就要输2-3次，而轻型的病人就相对好一些，输注的间隔会稍长。不过即使是普通血友病患者，每年治疗费用依旧昂贵。
“血友病的基因疗法已经有20多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展，但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks说，“今天的批准为B型血友病患者提供了一个新的治疗选择。”
Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案。
Hemgenix由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达，以产生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，从而限制出血的发作。患者只需注射一次，就能将一年的出血次数减少54%。试验显示，高达94%的患者在接受Hemgenix治疗后停止使用预防药物，结束了之前的持续治疗。
3个多月，“全球最贵药物”3次刷新
虽然基因疗法疗效好，但高昂的价格一直也是争议的焦点。在近3个多月时间以来，“全球最贵药物”的纪录已经被3次刷新。
2019年5月，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma获批上市，并以212.5万美元的售价占据“全球最贵药物”头衔近两年时间。
Zolgensma是⼀种⼀次性治疗疗法，许多接受过该药物治疗的⼉童暂未重新出现疾病迹象。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，2022年4月，Zolgensma已在中国正式启动三期临床。
今年8月17日，诺华“全球最贵药物”头衔首次易主。美国蓝鸟生物宣布旗下治疗β-地中海贫血的Zynteglo获得FDA批准，定价280万美元，成为新的“天价药王”。
当人们还在为280万美元定价而唏嘘不已时，时间刚过去1个月，蓝鸟生物又一次刷新了纪录。
9月16日，蓝鸟生物官宣，FDA已加速批准该公司用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的基因治疗药物Skysona上市。该款疗法的定价更加令人咋舌——300万美元！
这也是FDA批准的针对CALD患者的首款药物。据悉，美国每年约有40~50名患者被诊断出患有CALD。蓝鸟生物预计每年治疗约10名患者。
据统计，结合美国处方药比价平台GoodRx今年5月发布的统计数据，如果加上刚刚获批的Hemgenix在内，目前已有6款药品的年治疗费用超过100万美元。
未来，天价药可能还会被继续刷新。
“每一个小群体都不应被放弃。”突破性治疗药物的不断推出，对于罕见病患者而言，无疑是一大利好。但如何让更多患者可及的同时，又能以合理的利润驱动药企研发，或许还要有一段长路要走，这需要企业、国家和社会多方共同来承担。
参考资料：
[1] 界面新闻：《美国FDA批准全球首款B型血友病基因疗法》
[2] 医药健闻：《全球最贵新药获批！血友病基因疗法一剂费用高达350万美元》
[3] 金融界：《全球最贵药物获批 350万美元一剂》
[4] 财联社：《全球最贵药物再易主！美国FDA批准血友病基因疗法，一针350万美元！今年“最贵药王”已三度转手》
[5] 药时代：《从280万到300万，全球最贵药物记录被打破！只用了短短30天！》
[6] 华尔街见闻：《350万美元一剂！全球最贵药物获批，能治什么病？》
[7] 医药经济报：《全球最贵药物记录再次被刷新！350万美元“天价”基因疗法获批！》
[8] 赛柏蓝：《年费用超2100万，全球最贵药品纪录刷新》
[9] Fierce Pharma：Sporting a $3.5M price tag, CSL and uniQure's hemophilia B gene therapy crosses FDA finish line
责任编辑：达达西瓦
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